Domande frequenti

Informazioni di base sui biosimilari

D: Cos’è un biosimilare?

R: Un prodotto biosimilare è un prodotto biologico che viene approvato solo se ne viene dimostrata l’elevata somiglianza ad un prodotto biologico approvato dall’EMA, definito prodotto di riferimento, e non presenta        alcuna differenza clinicamente significativa in termini di sicurezza ed efficacia rispetto al prodotto di riferimento. Nei prodotti biosimilari sono consentite solo minime differenze a livello dei componenti clinicamente      non attivi. Maggiori informazioni sui biosimilari.

D: Cos’è un prodotto biologico?

R: Un farmaco prodotto in cellule viventi mediante un processo multifase. I farmaci biologici comprendono numerose ampie categorie, tra cui vaccini, sangue e componenti ematici, cellule somatiche, terapia genica, tessuti e proteine terapeutiche geneticamente modificate. Fin dalla loro introduzione, i farmaci biologici sono stati utilizzati per trattare molte condizioni croniche e mortali in settori quali nefrologia, diabete, tumori, infiammazione, immunologia e patologie respiratorie, ematologiche, gastrointestinali, lisosomiali e cardiovascolari. Maggiori informazioni sui farmaci biologici.

D: Qual è la differenza tra un biosimilare e un farmaco generico?

R: Un biosimilare è un prodotto biologico, mentre un farmaco generico è un prodotto a piccola molecola. Mentre è possibile sintetizzare chimicamente versioni generiche identiche delle piccole molecole, non è possibile creare versioni identiche dei farmaci biologici di riferimento a causa della loro complessità. Per questo motivo, i processi utilizzati per sviluppare i farmaci generici non possono essere applicati allo sviluppo dei farmaci biosimilari. Maggiori informazioni sulle differenze.

Normativa

D: Cosa prevede il processo di approvazione dei biosimilari?

R: I farmaci biosimilari approvati non devono presentare differenze clinicamente significative in termini di sicurezza, efficacia, purezza o potenza rispetto al relativo
prodotto di riferimento e si basano sulla totalità delle evidenze provenienti da studi analitici, non clinici, farmacocinetici e clinici. Maggiori informazioni sul processo di approvazione.

D: Cos’è l’estrapolazione?

R: Per estrapolazione si intende un principio scientifico e normativo facente riferimento all’approvazione di un biosimilare da utilizzare per un’indicazione prevista per il prodotto di riferimento, ma non direttamente studiato nell’ambito di una sperimentazione clinica comparativa con un biosimilare. L’estrapolazione dei dati relativi ad efficacia e sicurezza da un’indicazione ad un’altra può essere presa in considerazione qualora la biosimilarità con il prodotto di riferimento sia stata dimostrata mediante un esaustivo programma di comparabilità riguardante la sicurezza, l’efficacia e l’immunogenicità, e in presenza di una sufficiente giustificazione scientifica per l’estrapolazione. L’estrapolazione non è automatica e viene presa in considerazione solo dopo avere determinato la biosimilarità sulla base della totalità delle evidenze. Maggiori informazioni sull’estrapolazione.

Produzione

D: Come vengono prodotti i biosimilari?

R: Lo sviluppo di un biosimilare richiede notevoli competenze volte a garantire l’elevata somiglianza al prodotto biologico originatore, senza differenze clinicamente significative in termini di sicurezza, efficacia o potenza. Il confronto tra i biosimilari e i farmaci biologici originatori avviene mediante strumenti analitici all’avanguardia e studi clinici comparativi. Maggiori informazioni sulla produzione dei biosimilari.

Benefici dei biosimilari

D: Quali sono i potenziali benefici dei biosimilari?

R: Riducendo potenzialmente i costi e mantenendo al contempo elevati standard di efficacia e qualità, i biosimilari potrebbero sbloccare determinate risorse che verrebbero reinvestite in altri settori, come ad esempio il miglioramento della cura dei pazienti. I farmaci biosimilari possono anche ampliare le opzioni di trattamento disponibili per medici prescriventi e pazienti, allo scopo di migliorare potenzialmente gli esiti sanitari a livello complessivo. Maggiori informazioni sui benefici dei biosimilari.

Esperienza di Pfizer

D: Quanta esperienza ha Pfizer nei biosimilari?

R: Pfizer vanta quasi 10 anni di esperienza nei biosimilari e oltre 30 anni di esperienza nella produzione dei farmaci biologici. Maggiori informazioni sulla tradizione di
innovazione di Pfizer.

D: Qual è la presenza di Pfizer nel mercato dei biosimilari?

R: Con 3 biosimilari già presenti sul mercato fuori dagli Stati Uniti, 1 nel mercato statunitense e 8 in fase di sviluppo medio-avanzata, Pfizer è fermamente impegnata
nel futuro dei biosimilari. Pfizer Biosimilars porterà avanti l’impegno di Pfizer
nella fornitura di trattamenti per malattie oncologiche e infiammatorie che possono
avere un impatto sulla vita dei pazienti di tutto il mondo. Scoprite di più sulle competenze cliniche e di sviluppo di Pfizer.

 

 

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Glossario

Studi analitici—Nell’ambito dello sviluppo dei biosimilari, gli studi analitici vengono condotti per identificare e confrontare le caratteristiche strutturali e funzionali dei prodotti a base di proteine.

Biodistribuzione—Metodo che consente di monitorare lo spostamento dei composti di interesse all’interno di un animale o un essere umano durante una sperimentazione.

Biologico—I farmaci biologici includono una vasta gamma di prodotti biologici, tra cui vaccini, sangue e componenti ematici, allergeni, cellule somatiche, terapia genica, tessuti e proteine terapeutiche geneticamente modificate. In questa guida, il termine “biologico” si riferisce alle proteine geneticamente modificate prodotte da cellule viventi.

Biosimilare—I biosimilari sono estremamente simili ai farmaci biologici originali. Sebbene sia impossibile produrre una copia identica di qualsiasi farmaco biologico, un biosimilare deve dimostrare di non avere alcuna differenza clinicamente significativa rispetto al farmaco originatore.

Studio clinico—Studio di ricerca condotto su soggetti umani per valutare gli esiti biomedici o correlati alla salute.

Produzione di farmaci—Processo di creazione, crescita o sviluppo di farmaci e proteine da utilizzare per il trattamento di condizioni e malattie negli esseri umani e negli animali.

Estrapolazione—Per estrapolazione si intende un principio scientifico e normativo facente riferimento all’approvazione di un biosimilare da utilizzare per un’indicazione prevista per il prodotto di riferimento, ma non direttamente studiato nell’ambito di una sperimentazione clinica comparativa con un biosimilare. L’estrapolazione dei dati relativi ad efficacia e sicurezza da un’indicazione ad un’altra può essere presa in considerazione qualora la biosimilarità con il prodotto di riferimento sia stata dimostrata mediante un esaustivo programma di comparabilità riguardante la sicurezza, l’efficacia e l’immunogenicità, e in presenza di una sufficiente giustificazione scientifica per l’estrapolazione. L’estrapolazione non è automatica e viene presa in considerazione solo dopo avere determinato la biosimilarità sulla base della totalità delle evidenze.

Farmaco generico—Un farmaco generico è un farmaco sviluppato per produrre lo stesso effetto di un farmaco già autorizzato, denominato “farmaco di riferimento”. Un farmaco generico contiene gli stessi principi attivi del farmaco di riferimento e viene usato alle stesse dosi per il trattamento delle stesse malattie. Tuttavia, gli ingredienti inattivi, il nome, l’aspetto e la confezione di un farmaco generico possono apparire diversi da quelli del farmaco di riferimento.

Fattore di crescita—Sostanza prodotta dal corpo allo scopo di regolare la divisione e la sopravvivenza cellulare. Alcuni fattori di crescita vengono prodotti anche in laboratorio e utilizzati nella terapia biologica.

Immunogenicità—Capacità di una sostanza di attivare una risposta o reazione immunitaria (es. sviluppo di specifici anticorpi, risposta delle cellule T oppure reazione allergica o anafilattica).

Intercambiabilità—Il termine intercambiabilità viene usato in Europa per definire un cambiamento di farmaco deciso dal medico nell’ambito del suo intervento. Questo termine può essere definito in modo diverso in base alle leggi, alle politiche o alle linee guida nazionali.

Anticorpo monoclonale—Tipo di proteina prodotta in laboratorio, in grado di legarsi a sostanze presenti nel corpo. Esistono diversi tipi di anticorpi monoclonali. In genere, un anticorpo monoclonale viene prodotto in modo da legarsi a 1 sola sostanza.

Studi non clinici—Valutazioni di sicurezza per l’approvazione all'immissione in commercio di un prodotto farmaceutico; generalmente includono studi farmacologici, studi sulla tossicità generale, tossicocinetica e studi non clinici sulla farmacocinetica, studi sulla tossicità nella riproduzione, studi sulla genotossicità e, nel caso dei farmaci che presentano speciali motivi di preoccupazione o indicati per un utilizzo prolungato, una valutazione del potenziale cancerogeno.

Farmacodinamica—Studio degli effetti biochimici, fisiologici e molecolari dei farmaci sul corpo.

Studi di farmacocinetica—Studi che esaminano il rapporto tra dose, concentrazioni plasmatiche ed effetti terapeutici o tossici. I fattori di farmacocinetica includono assorbimento, distribuzione ed eliminazione.

Farmacovigilanza—Scienza e attività correlate all’identificazione, valutazione, comprensione e prevenzione degli effetti collaterali o di qualsiasi altro problema correlato ai farmaci.

Prodotto di riferimento—Prodotto biologico esistente utilizzato come base per lo sviluppo di un biosimilare.

Farmaco a piccola molecola—I farmaci a piccola molecola vengono generalmente sintetizzati chimicamente e hanno una struttura fissa avente un peso molecolare inferiore a 1.000 dalton, solitamente compresa tra 300 e 700 dalton. A titolo di riferimento, l’aspirina è 180 dalton e paclitaxel è 854 dalton.

Sostituzione—Azione volta a sostituire un farmaco a livello di dispensazione, ovvero quando un farmacista sceglie di sostituire un prodotto senza previo consenso da parte del medico
prescrivente.

Totalità delle evidenze—Considerazioni sia della quantità che della qualità delle evidenze a supporto dell’efficacia di farmaci e prodotti biologici.

 

 

 

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